Es importante señalar que nuestras células B ayudan a evitar que nos enfermemos. Su trabajo es, (para ser más específicos), producir anticuerpos, proteínas del sistema inmunológico que combaten los virus y otros invasores extraños. Y producen muchos anticuerpos, miles de ellos cada segundo. Ante esto, cabe hacerse la pregunta; ¿qué pasaría si estas fábricas de anticuerpos pudieran aprovecharse para producir otras cosas que el cuerpo necesita?
Vale la pena señalar que, ésa es la idea detrás de una prueba lanzada por la empresa de biotecnología Immusoft, con sede en Seattle. La compañía anunció recientemente que sus científicos han programado genéticamente las células B de un paciente y las han devuelto a su cuerpo en un esfuerzo por tratar la enfermedad. Es de resaltar que, es la primera vez que se prueban células B modificadas en una persona.
Es la primera vez que se prueban células B modificadas en una persona
Según se ha podido conocer, el paciente tiene un trastorno genético conocido como mucopolisacaridosis tipo I o MPS I. Su cuerpo no produce una enzima fundamental que ayude a descomponer los azúcares de cadena larga dentro de las células. Cabe acotar que sin esta enzima, estos azúcares se acumulan en los ojos, en el corazón, así como en los huesos y otros lugares.
Según se informa, los efectos son potencialmente mortales. Los pacientes tienen ojos nublados, problemas respiratorios, así como también problemas cognitivos y agrandamiento de órganos. Quienes padecen la forma más grave de la enfermedad mueren en la infancia. Otros pueden llegar a vivir hasta los 20 o los 30 años.
Es crucial mencionar que, en la actualidad, los pacientes son tratados con infusiones semanales de la enzima de la que carece su cuerpo. La terapia tiene que administrarse durante toda la vida del paciente. Habitualmente, un gen llamado IDUA suministra instrucciones para producir esta enzima, pero las personas con MPS I tienen una mutación en este gen. Lo cierto es que, el objetivo de Immusoft es anular este problema incitando a las células B de una persona a producir la enzima. Las células B atrajeron a Immusoft debido a su capacidad para bombear muchas proteínas. Si las células B de una persona pudieran brindar un suministro continuo de esta enzima, se podría eliminar la necesidad de infusiones regulares.
Sean Ainsworth, director ejecutivo de Immusoft, ha expresado que el paciente inicial está bien luego de recibir la terapia experimental a mediados del mes de noviembre. Ha señalado que hasta el momento todo está bien.
Ahora bien, los investigadores de la empresa recolectaron las células B del paciente usando una máquina que extrae sangre, separa un componente particular y luego devuelve el resto a la circulación. Existen miles de millones de células B en el cuerpo; Immusoft usa sólo una parte.
Según comenta Ainsworth, “El cuerpo se regenera y produce constantemente nuevas células B”.
Para lograr que las células B produjeran la enzima faltante además de los anticuerpos, los científicos tuvieron que añadirles nuevas instrucciones genéticas en el laboratorio. Empaquetaron esas instrucciones en un transposón, una secuencia de ADN que tiene la capacidad de poder integrarse naturalmente en el genoma de una célula mediante un mecanismo de cortar y pegar.
Diversas terapias disponibles comercialmente implican la ingeniería genética de células de un paciente fuera del cuerpo para tratar enfermedades. Un tratamiento recientemente aprobado para la anemia de células falciformes usa Crispr para editar las células madre productoras de sangre de un paciente. Y un tipo de “fármaco vivo” conocido como terapia con células CAR-T potencia las células T del paciente contra el cáncer. Ninguna terapia actual usa las células B de una persona.
Abla Creasey, vicepresidente de desarrollo terapéutico del Instituto de Medicina Regenerativa de California, que ha concedido 12 millones de dólares en subvenciones a Immusoft, ha comentado que las células B representan una nueva y emocionante estrategia para tratar trastornos en los que el cuerpo no produce suficiente cantidad de una determinada proteína o enzima.
Es crucial dar a conocer que las células B diseñadas por Immusoft, se administran mediante una infusión intravenosa en un procedimiento ambulatorio, afirma Ainsworth.
Paul Orchard, el médico que dirigió el ensayo en la Facultad de Medicina de la Universidad de Minnesota, ha señalado que, el plan original era tratar a niños con la enfermedad. Porque según afirma, es más fácil prevenir las complicaciones que revertirlas una vez que ya han ocurrido. Incluso añadió que “Si se puede identificar a los niños e intervenir relativamente temprano en la vida, es más probable que obtengan beneficios”. Sin embargo, hay que destacar que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha limitado al equipo a trabajar inicialmente con adultos, hasta que se demuestre que la terapia es realmente segura.
Indica que una de las preocupaciones que tiene la FDA con respecto a la ingeniería de células B es la posibilidad de que se vuelvan cancerosas y den lugar a linfoma o leucemia. El sistema de transposones que usa Immunosoft inserta el nuevo material genético de forma aleatoria, por lo que Orchard comenta que existe un riesgo teórico de que pueda hacerlo cerca de un gen que causa cáncer. Este también es un riesgo conocido con las terapias actuales con células CAR-T, que usan virus para entregar nuevo material genético a las células. Los científicos no pueden controlar con precisión en qué parte del genoma los virus depositan su carga útil.
Según se pudo descubrir, la prueba inicial de Immusoft está destinada a probar la seguridad de su enfoque de células B diseñadas, por lo que los pacientes continuarán recibiendo sus infusiones de enzimas habituales por ahora. El siguiente paso será retirar a los pacientes las infusiones para ver si las células B modificadas están haciendo lo que se supone que deben hacer. Orchard ha comentado que medirán los niveles de enzimas en la sangre y también buscarán mejoras en los síntomas de los pacientes, incluido el movimiento y así mismo, la función cardíaca.
Lo cierto es que, una gran pregunta que los investigadores esperan responder es cuánto tiempo permanecen en el cuerpo las células B modificadas. Algunas células B duran décadas, según ha señalado Orchard. “Tendremos que ver. Obviamente, sería mejor si fuera una terapia definitiva y una administración única”.
